天天观点：新基因疗法可治疗儿童罕见癫痫病
【资料图】
据新华社电 以色列特拉维夫大学近日发布公报说，该校人员领衔的一个研究团队开发出一种新的基因疗法或有助于治疗德拉韦综合征—— 一种在婴儿时期出现症状的罕见癫痫性脑病。相关论文发表在美国《临床检查杂志》上。
公报说，德拉韦综合征的致病原因为一个名叫SCN1A的基因发生突变，这一突变并非遗传自父母，而是在胚胎中随机发生，因此也无法在母体怀孕时被发现。这一疾病在罕见性疾病中相对较为常见，病情通常始于婴儿六个月时的热诱导癫痫发作，一岁后发展为频繁的自发性癫痫发作，并伴有运动和认知发育迟缓，早期死亡概率较高。
这项研究中，团队主要目的是开发出一种在该疾病发病之后，即使是相对较晚发现，也能有效缓解癫痫和认知方面症状的疗法。该疗法将改造过的病毒作为载体，将正常基因输入患者体内，使患者正常活动成为可能。
实验结果发现，在三周龄时接受注射的小鼠治疗效果最好，它们在注射后60小时内癫痫发作完全停止，预期寿命显著增加，认知障碍得到完全修复。五周龄的小鼠也表现出了显著的症状改善，癫痫症状有所减少。而对照组接受空病毒注射的小鼠病情没有改善，与未经治疗的小鼠一样出现症状，其中约50%因严重癫痫而过早死亡。（王卓伦）
版权声明：本文转载仅仅是出于传播信息的需要，并不意味着代表本网站观点或证实其内容的真实性；如其他媒体、网站或个人从本网站转载使用，须保留本网站注明的“来源”，并自负版权等法律责任；作者如果不希望被转载或者联系转载稿费等事宜，请与我们接洽。标签：
为您推荐
-
人民网杭州9月17日电 （记者孙博洋）9月16日至17日，中国质量（杭州）大会在浙江杭州举行。在16日举行...
2021-09-18